La asociación sin ánimo de lucro https://runningonair.org/ realizó ayer un esperadísimo webinar, en el que el profesor James Chalmers, de la Universidad de Dundee (Reino Unido), resumió algunos de los resultados más relevantes para la salud de las personas con Discinesia Ciliar Primaria y con bronquiectasias.

De la mano de Mary Rose Kitlowsky, Chalmers se centró en resumir cuatro temas de los muchos expuestos en la Conferencia 2026 de la Sociedad Torácica Americana, celebrada en Orlando.

• Inhibidores de la DPP1 (https://www.bing.com/ck/a?!&&p=06ec4c674afa00f0033513806d0ef4de7b529a658d10e0bb21b5c74ae458cd84JmltdHM9MTc4MDQ0NDgwMA&ptn=3&ver=2&hsh=4&fclid=3301b299-1d54-6692-277c-a43e1c7167cf&psq=part%c3%adculas+dpp1+inhibidores&u=a1aHR0cHM6Ly9iZWF0LXBjZC5zcXVhcmVzcGFjZS5jb20vcy9EUFAxLUluaGliaXRpb24tY29uZmVyZW5jZS0yMDI1X0pvYnN0X1NwLnBkZg) —–Link para página donde se explica un poquito este tema.

• Terapia con ARN mensajero para recuperar batido ciliar en Discinesia Ciliar Primaria.
• Ensayos clínicos para infecciones por Micobacterias No tuberculosas.
• Algunos tipos nuevos de antibióticos.

En breve la asociación «Running on Air» publicará la información aportada en el webinar. Pero mientras llega, y siendo conocedora de lo mucho que nos interesa este tema, haré a continuación un escueto resumen de las palabras de Chalmers sobre el ensayo vigente en terapia génica para el gen causante de DCP DNAI1.

🧬 Terapia génica en DCP: qué se presentó en el congreso ATS 2026 y qué significa para nuestras familias

En los últimos meses se ha hablado mucho de un ensayo clínico que utiliza ARN mensajero (el mismo tipo de tecnología que se usó en algunas vacunas COVID) para intentar restaurar el movimiento de los cilios en personas con DCP causada por mutaciones en el gen DNAI1. Es un tema que genera ilusión, esperanza… y también muchas preguntas. Así que aquí va una explicación sencilla y honesta de lo que se presentó.

🌬️ ¿Qué intentaba hacer este tratamiento?

La idea es muy bonita y muy potente:

• En la DCP, un gen no funciona bien.
• Los investigadores toman la “instrucción correcta” de ese gen (el ARN mensajero).
• La colocan dentro de una nanopartícula lipídica que se puede inhalar.
• Esa partícula debería llegar a las células del pulmón y enseñarles a fabricar la proteína correcta.
• Si eso ocurre, los cilios podrían volver a moverse como deberían.

Es, literalmente, intentar “darle a las células el manual de instrucciones correcto”.

🧪 ¿Qué se hizo en los estudios?

En la fase 1A y 1B no se busca demostrar que el tratamiento funciona, sino comprobar:

• si es seguro,
• si el cuerpo lo tolera bien,
• y si hay alguna señal temprana de que podría funcionar.

Para ello:

1. Se administró el tratamiento por nebulización.
2. Después se hizo una broncoscopia para ver si el ARN había llegado a las células y si la proteína DNAI1 se estaba produciendo.

📉 ¿Qué encontraron?

Aquí viene la parte difícil de contar, pero importante:

✔️ Lo positivo

• El tratamiento fue seguro.
• Los pacientes lo toleraron bien.
• No hubo efectos secundarios graves ni problemas respiratorios.

❌ Lo que no funcionó

• En las células del pulmón no se detectó la proteína que se esperaba.
• Es decir: el ARN no llegó a las células o no consiguió que fabricaran la proteína correcta.
• Sin esa señal, es muy poco probable que el tratamiento mejore los cilios.

Por eso, el estudio se considera negativo en cuanto a eficacia.

🤔 ¿Por qué no funcionó?

Hay varias posibilidades, y ninguna significa que la idea sea mala:

• Llegar a las células correctas dentro del pulmón es muy difícil.
• El moco espeso típico de la DCP puede actuar como una barrera.
• Las nanopartículas inhaladas no siempre llegan donde deben.
• Puede que la dosis, la frecuencia o el tipo de nanopartícula necesiten ajustes.

En otras palabras: la tecnología es prometedora, pero aún no sabemos cómo hacer que llegue al sitio adecuado.

🌈 ¿Y ahora qué? ¿Debemos perder la esperanza?

Para nada.

Este estudio demuestra algo muy importante:

👉 Es posible administrar terapia génica inhalada de forma segura en personas con DCP.

Eso ya es un paso enorme.

Lo que falta ahora es:

• mejorar la forma de llevar el ARN a las células,
• ajustar dosis y frecuencia,
• o incluso probar otros métodos de entrega.

La ciencia avanza así: paso a paso, aprendiendo de cada intento.

💛 Un mensaje para nuestras familias

Sé que muchas familias de DCP soñamos con un tratamiento que vaya más allá de controlar síntomas. Un tratamiento que repare el problema de base. Un “antes y después”, como ocurrió en fibrosis quística con los moduladores.

Este ensayo forma parte del camino hacia ese momento.